2023年，尽管生物医药产业面临诸多变化和挑战，但产业致力于为全球病患带来创新疗法的脚步始终在向前迈进。过去一年，中国创新药领域发展亮点纷呈。

1、创新药稳定输出，获批新药数量可观

近年来，中国创新药领域发展迅猛，每年都有几十款创新药获批并惠及患者。据公开数据，2023年有40款创新药获批上市。

从治疗领域来看，这些新药覆盖了癌症、感染性疾病、自身免疫性疾病、神经系统疾病、罕见病等临床上存在未满足需求的疾病领域，为患者提供了更多的治疗选择。

2、细胞疗法备受关注，累计4款CAR-T疗法国内获批上市

在2023年获批上市的创新产品中，细胞疗法备受关注。2023年6月，驯鹿生物与信达生物联合开发的BCMA靶向CAR-T细胞治疗产品伊基奥仑赛注射液获批上市，治疗多发性骨髓瘤；11月，合源生物开发的CD19靶向CAR-T细胞治疗产品纳基奥仑赛注射液也顺利获批上市，用于治疗白血病。这是继复星凯特和药明巨诺的两款CD19靶向CAR-T细胞治疗产品获批后，细胞和基因疗法领域迎来的又一波成果。当前国内已有4款CAR-T细胞治疗产品获批上市。此外，科济生物靶向BCMA的CAR-T细胞治疗产品泽沃基奥仑赛以及恒润达生靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品润达基奥仑赛也已提交上市申请，有望于2024年获批。

业界对于这一领域的期待主要有三个方向：一是期待更多新靶点和新细胞药物类型的突破；二是期待通用型产品出现，来解决生产成本和患者可及性挑战；三是期待在递送技术上继续突破，攻克实体瘤治疗问题，以打破适应证的局限性。

3、多款中国新药获美国FDA批准，实现从1到N的新突破

在造福中国患者的同时，还有多款中国企业研发或合作研发的新药在2023年获得美国食品药品管理局(FDA)批准上市，惠及全球病患。

2023年3月，传奇生物与强生合作开发的BCMA靶向CAR-T产品西达基奥仑赛获FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者，这是FDA批准的第二款靶向BCMA的CAR-T疗法；10月底，君实生物PD-1抑制剂获FDA批准上市，用于治疗鼻咽癌，这也是首个被FDA批准用以治疗鼻咽癌的PD-1肿瘤免疫药物；11月，和黄医药与武田(Takeda)合作开发的小分子抗癌药呋喹替尼获得FDA批准，是美国首个且唯一获批用于治疗经治转移性结直肠癌的、针对全部三种抗血管内皮生长因子(VEGF)受体的高选择性抑制剂。呋喹替尼于2018年在中国首次获得批准。同月，亿帆医药研发的艾贝格司亭α注射液也获得了FDA批准，用于癌症患者抗感染治疗。

从2019年百济神州BTK抑制剂抗癌药泽布替尼在美获批上市，到2023年多款中国创新抗癌药成功登陆美国市场，中国创新药可谓实现了多点开花的新突破。

此外，2023年有超40款中国创新药获美国FDA加速审批资格认定(包括快速通道资格、突破性疗法认定以及孤儿药资格)，总数量也创近4年来新高。这些中国在研新药主要包括小分子药物、抗体药物，以及细胞和基因疗法等。

4、国际授权合作创新高，ADC备受关注

作为全球研发合作生态的重要组成部分，授权合作是很多药企拓展管线的重要方式之一。通过这种方式，一些创新成果将有机会造福更多病患。2023年，中国创新药在国际授权合作(license-out)方面呈现出新的变化和趋势。

截至2023年12月19日，国内药企就其开发的创新药与国外公司达成了至少40项license-out交易，涉及近50款产品。其中，至少13项合作的总金额在10亿美元以上，无论是数量还是合作金额，均创下近年来的新高(仅统计国内药企与国外公司达成的创新药license-out交易，不含技术/平台类授权合作、商业化推广类授权合作等)。

从分子类型来看，2023年达成license-out交易的中国新药覆盖了新型小分子、单抗、双抗、抗体偶联药物(ADC)、CAR-T细胞治疗产品等各种类别。其中，小分子药物和ADC产品数量占比总和接近60%。

ADC领域备受瞩目。2023年这一领域的合作涉及至少12款产品，其中有7项合作的总金额超过了10亿美元。这些ADC产品的靶点涵盖了Nectin-4、Claudin 18.2、HER2、HER3、TROP2、GPRC5D、B7-H4、EGFR/HER3等。

达成合作的其它新药类型还包括单抗/双抗、CAR-T细胞疗法等。其中，CAR-T细胞疗法的靶点包括BCMA、CD20、CD19/CD20、DLL3等。

另一个趋势是，2023年这些国内药企向国外公司授权的项目越来越向研发更早期的阶段演进。在被统计的近50款产品中，处于早期开发阶段(包括临床前、Ⅰ期、Ⅰ/Ⅱ期临床研究阶段)的在研产品数量占比约67%。

5、早期融资保持活跃，新机制疗法融资占比超70%

2023年，创新药融资环境面临挑战，但仍然可以看到许多新锐公司凭借在前沿技术、疗法等领域的独特优势逆势获得融资。截至2023年12月26日，中国生物制药领域全年融资事件数量共计220起，涉及近200家公司。其中，早期融资(B轮以前，不含B轮)保持活跃，融资事件124起，占总数的一半以上。

从这些融资公司的研发方向来看，新分子类型药物研发公司的融资事件数量为155次，占比超过70%(新分子类型包括新型小分子、寡核苷酸、新型抗体、蛋白/多肽、细胞与基因疗法，以及其它新型分子类别)。

其中，细胞和基因疗法仍然是备受关注的领域，细胞疗法融资事件数量在新分子类型中排在第一位；寡核苷酸药物领域的融资事件数量为40次，排在第二位。其它获得融资的新分子类型还包括多肽、难以成药靶点药物、新型抗体、蛋白质类药物、微生物组疗法、溶瘤病毒疗法以及放射性核素疗法等。

这些不同分子类型药物的研发，体现出药物治疗模式多元化的大趋势，目标是解决癌症、中枢神经系统、代谢、感染等重大疾病领域的临床挑战。

2024年仍然是值得期待的一年。一方面，可以预期的是又一批创新药有望在中国获批上市——一些新药已提交上市申请，包括KRAS G12C抑制剂、IL-12/IL-23单抗和PD-1/VEGF双抗、JAK1抑制剂、PI3K/HDAC双靶点抗癌药以及CAR-T细胞疗法等。它们有望在2024年为患者提供更多的治疗选择。

另一方面，在近两年国际权威产业大会和学术会议中，可以看到越来越多的中国新药研究入选报告或口头报告。这些管线作为有生力量，有望在未来几年内推向上市，来到患者身边。此外，随着更多中国新药管线通过合作模式走向国际，也有望在未来为全球患者带来福音。