基因工程药物，是指运用基因工程技术，借助重组DNA技术、细胞培养技术等现代生物技术手段，对生物体基因进行修饰、改造、重组后，生产出具有预防、诊断、治疗疾病功效的生物活性物质，这些物质主要包括蛋白质、多肽、核酸、抗体、疫苗等类型。从药物形态来看，既有注射用的重组蛋白药物，如胰岛素用于糖尿病治疗；也有口服类的核酸药物正在研发探索中；还有用于接种预防的基因工程疫苗，像乙肝疫苗。

在基因编辑技术应用上，我国科研团队在CRISPR/Cas9技术优化和应用研究上处于国际前沿水平，利用该技术开展了多项基因治疗药物临床试验，如针对β-地中海贫血的基因治疗临床试验取得积极进展。

根据和仕咨询集团发布的《中国基因工程药物产业趋势预测及投资机会研究报告》显示，近年来，中国基因工程药物行业迎来了重要的发展机遇期。在政策层面，国家高度重视生物医药产业发展，将基因工程药物作为战略性新兴产业重点扶持。“十四五”规划明确将“基因与生物技术”列为科技前沿七大重点领域之一，为基因工程药物产业长期发展提供了坚实的政策保障。

中国基因工程药物产业链布局逐步完善，涵盖了上游的基因测序、基因合成、生物试剂、实验设备等研发支撑环节；中游的基因工程药物研发、生产环节；下游的药品销售、医疗服务、医保支付等环节。

和仕咨询集团行业分析人士表示，预计未来几年，中国基因工程药物市场将继续保持高速增长，到2030年市场规模有望突破258亿元，年复合增长率保持在56%以上。增长驱动因素主要包括政策大力支持、技术创新突破、市场需求旺盛以及资本持续涌入等。